Princípio Ativo Sapropterina

Sapropterina (Cloridrato de Sapropterina)

Informações Gerais

Nome Comercial Kuvan® (aprovado pela FDA/EMA)
Classe Co-fator enzimático (forma sintética da BH4)
Indicação Fenilcetonúria (PKU) responsiva à BH4
Via Oral (comprimidos solúveis)

Mecanismo de Ação 🧬

  • BH4 (Tetrahidrobiopterina): Cofator essencial para a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH), que converte fenilalanina (Phe) em tirosina.
  • Efeito: Reduz os níveis sanguíneos de Phe em pacientes com PKU que apresentam mutações responsivas à BH4.

Posologia & Administração 💊

População Dose Inicial Dose de Manutenção
Adultos e Crianças 10 mg/kg/dia 5–20 mg/kg/dia
Administração Dissolver em água e tomar com alimentos.

Eficácia Clínica 📊

  • Redução de Phe:
    • 20–50% em pacientes responsivos.
    • Efeito observado em 24–48 horas.
  • Monitoramento:
    • Níveis séricos de Phe devem ser medidos semanalmente no início.

Efeitos Adversos ⚠️

Frequente (>10%) Ocasional (1–10%)
Cefaleia Diarreia
Congestão nasal Vômitos
Dor abdominal Irritabilidade

Interações Medicamentosas ⚡

Medicamento Efeito
Levodopa ↓ Eficácia da sapropterina
Inibidores da MAO Risco de hipertensão
Metotrexato ↓ Níveis de BH4

Considerações Especiais 🔍

  • Teste de Responsividade: Necessário antes do tratamento.
  • Gravidez: Categoria C (risco potencial, usar com cautela).
  • Custo: Elevado (terapia de alto valor).

Referências Chave 📚

  • FDA Label (Kuvan®).
  • Guidelines de PKU (ACMGG/ESPKU).

🔬 Nota: A sapropterina não é eficaz em todos os casos de PKU (apenas 30–50% dos pacientes respondem).

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Kuvan é um medicamento Referência seu princípio ativo é sapropterina


A sapropterina é um fármaco usado principalmente para o tratamento da fenilcetonúria, uma doença metabólica rara. A fenilcetonúria é caracterizada pela incapacidade de processar adequadamente o aminoácido fenilalanina, o que pode levar a danos no sistema nervoso central.

A sapropterina funciona auxiliando no processamento da fenilalanina, aumentando a atividade da enzima responsável por sua metabolização. Isso ajuda a reduzir os níveis elevados de fenilalanina no sangue, o que é essencial para prevenir danos neurológicos.

Este medicamento é fornecido em forma de comprimidos ou pó para solução oral. É importante seguir rigorosamente as instruções de dosagem prescritas pelo médico, assim como aderir a uma dieta adequada e restrita em fenilalanina para garantir a eficácia do tratamento.

Como todo medicamento, a sapropterina pode ter efeitos colaterais, os quais podem variar de pessoa para pessoa. Alguns dos efeitos colaterais mais comuns incluem dor de cabeça, náuseas, vômitos, diarreia, dor abdominal e erupções cutâneas. É importante relatar qualquer efeito colateral ao médico responsável para que as devidas medidas possam ser tomadas.

A sapropterina é um medicamento que requer prescrição médica e acompanhamento médico especializado. É importante seguir todas as orientações médicas durante o tratamento com este fármaco.
Atenção! Decisões sobre o tratamento de pacientes devem ser tomadas por profissionais autorizados, considerando as características de cada paciente, não use a auto-medicação, leia a bula.