Aldurazyme +

Bulas do Aldurazyme	Fabricante
Bula para profissionais Bula para pacientes	Genzyme do Brasil Ltda

Informações Básicas sobre Aldurazyme (laronidase)

Nome Comercial	Aldurazyme
Princípio Ativo	Laronidase
Classe Terapêutica	Enzima de reposição (terapia de reposição enzimática - ERT)
Indicação	Tratamento da mucopolissacaridose tipo I (MPS I), incluindo formas Hurler, Hurler-Scheie e Scheie
Fabricante	BioMarin Pharmaceutical Inc. / Genzyme
Regulação	Aprovado pela FDA (2003), EMA (2003) e ANVISA

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Como Funciona?

• A laronidase é uma versão recombinante da enzima humana α-L-iduronidase, deficiente em pacientes com MPS I.
• Substitui a enzima ausente, ajudando a quebrar os glicosaminoglicanos (GAGs) acumulados nos tecidos, reduzindo danos orgânicos.
• Administrado por infusão intravenosa (IV) em ambiente hospitalar ou supervisionado.

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Dosagem e Administração

Dose Padrão	0,58 mg/kg de peso corporal
Frequência	Semanal (a cada 7 dias)
Diluição	Em solução salina 0,9%
Tempo de Infusão	3–4 horas (inicialmente mais lento para monitorar reações)
Via	Intravenosa (IV)

Preparo:

1. Diluir o pó liofilizado conforme orientação do fabricante.
2. Usar filtro de baixa ligação a proteínas durante a infusão.
3. Monitorar reações adversas, especialmente na primeira infusão.

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Efeitos Colaterais

Os mais comuns (≥10% dos pacientes):

• Reações à infusão (febre, calafrios, cefaleia, náusea).
• Dor abdominal, vômitos, fadiga.
• Hipotensão ou hipertensão.

Reações graves (raras):

• Anafilaxia (requer parada imediata da infusão).
• Problemas respiratórios.

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Contraindicações

• Hipersensibilidade à laronidase ou componentes da fórmula.
• Gravidez e lactação (só usar se benefício justificar o risco – categoria B nos EUA).

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Comparação com Terapias Similares

Medicamento	Indicação	Via	Frequência	Efeitos Comuns
Aldurazyme (laronidase)	MPS I	IV	Semanal	Reações à infusão
Elaprase (idursulfase)	MPS II	IV	Semanal	Reações à infusão
Vimizim (elosulfase alfa)	MPS IVA	IV	Semanal	Febre, vômitos

Diferença Chave:

• Cada ERT é específica para um tipo de MPS (ex.: laronidase só trata MPS I).

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Eficácia

• Reduz acúmulo de GAGs em órgãos e melhora função pulmonar/mobilidade articular.
• Não cura a doença, mas retarda progressão, especialmente se iniciado precocemente.
• Eficácia maior em formas não-Hurler (Hurler-Scheie/Scheie).

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Dicas Importantes

1. Pré-medicação: Antihistamínicos ou corticoides podem reduzir reações à infusão.
2. Monitoramento: Avaliar anticorpos anti-laronidase (resposta imunológica pode reduzir eficácia).
3. Armazenamento: Conservar refrigerado (2–8°C) – não congelar.
4. Custo: Tratamento de alto custo (geralmente coberto por programas especiais).

Referências:

• FDA Label
• EMA
• Diretrizes de tratamento para MPS I.

Consulte sempre um médico para orientações individualizadas.