Fabrazyme +

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Informações Básicas sobre Fabrazyme (agalsidase beta)

Nome genérico: Agalsidase beta
Classe terapêutica: Enzima recombinante (terapia de reposição enzimática)
Indicação principal: Tratamento da doença de Fabry (deficiência da enzima α-galactosidase A).

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Como Funciona

• Fabrazyme é uma forma recombinante da enzima humana α-galactosidase A, que pacientes com doença de Fabry não produzem adequadamente.
• A reposição da enzima ajuda a degradar o acúmulo de globotriaosilceramida (GL-3) em células de vários órgãos, prevenindo danos progressivos aos rins, coração e sistema nervoso.

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Dosagem e Administração

Aspecto	Detalhes
Dose padrão	1 mg/kg a cada 2 semanas (infusão intravenosa).
Tempo de infusão	Inicialmente: ~4 horas (pode ser reduzido para ~2 horas se tolerado).
Preparo da solução	Diluir em soro fisiológico (0,9% NaCl) conforme orientação do fabricante.
Monitoramento	Avaliação de reações durante e após a infusão (ex.: anticorpos neutralizantes).

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Efeitos Colaterais Comuns

• Frequentes (>10%):

  • Febre, calafrios, dor de cabeça.
  • Náusea, formigamento nas extremidades.
  • Reações no local da infusão (vermelhidão, coceira).

• Menos frequentes (1-10%):

  • Pressão arterial alterada, taquicardia.
  • Fadiga, tontura.

• Raros (<1%):

  • Reações alérgicas graves (anafilaxia).
  • Formação de anticorpos neutralizantes (pode reduzir eficácia).

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Contraindicações

• Hipersensibilidade à agalsidase beta ou componentes da fórmula.
• Histórico de anafilaxia com Fabrazyme.

Precauções:

• Pacientes com doença cardíaca avançada (risco de complicações durante infusão).
• Gravidez/Amamentação: Uso apenas se benefício justificar o risco (dados limitados).

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Comparação com Similares

Medicamento	Diferenças Principais
Fabrazyme	- Maior dose (1 mg/kg). - Estudos mostram redução eficaz de GL-3 em vários tecidos.
Replagal (agalsidase alfa)	- Dose menor (0,2 mg/kg). - Disponível em alguns países (não aprovado nos EUA).

Eficácia:

• Ambas as enzimas são eficazes, mas Fabrazyme tem mais dados clínicos de longo prazo (estudo pivotal com redução de eventos renais/cardíacos).

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Eficácia e Dicas Importantes

• Início do tratamento: Quanto mais precoce, melhor o prognóstico (evita danos irreversíveis).
• Monitoramento:
  • Avaliar função renal, ecocardiograma e níveis de GL-3 periodicamente.
  • Testar anticorpos anti-enzima se houver perda de eficácia.
• Custo: Tratamento de alto custo (geralmente coberto por planos de saúde especiais ou programas governamentais).

Referências:

• BNF (British National Formulary).
• Prescribing Information (FDA/EMA).

Observação: Sempre consulte um médico para ajustes individuais.